เมนารินี กรุ๊ป ได้รับข้อคิดเห็นเชิงบวก โดยแนะนำให้คณะกรรมาธิการยุโรปอนุมัติยาออร์เซอร์ดู (อีลาเซสแทรนท์) เพื่อใช้รักษามะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจาย ชนิด ER+, HER2- ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1

ในแต่ละปี ยุโรปมีผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งเต้านมมากกว่า 550 ,000 ราย ซึ่ง 70% ในจำนวนนี้มีตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจนเป็นบวก[1] โดยผู้ป่วยมะเร็งเต้านมในยุโรปเสียชีวิตจากโรคนี้ปีละกว่า 147,000 ราย[2]
หากได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปแล้ว ออร์เซอร์ดูจะเป็นเทคนิครักษาตัวแรกและตัวเดียวสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจาย ชนิดตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจนเป็นบวกและตัวรับเอชอีอาร์ 2 เป็นลบ ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1
การกลายพันธุ์ของยีน ESR1 พบในสัดส่วนสูงสุด 40% ของมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิด ER+, HER2- และเป็นปัจจัยขับเคลื่อนที่เป็นที่รับรู้ของการดื้อต่อการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัดตามมาตรฐานทั่วไป ทำให้รักษาเนื้องอกเหล่านี้ได้ยาก
เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) หรือ "เมนารินี" (Menarini) บริษัทชั้นนำสัญชาติอิตาลีผู้พัฒนาเภสัชภัณฑ์และระบบวินิจฉัยโรค และสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) หรือ "สเต็มไลน์" (Stemline) บริษัทย่อยที่เมนารินี กรุ๊ป เป็นเจ้าของ ประกาศในวันนี้ว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) ได้มีข้อคิดเห็นเชิงบวก โดยแนะนำให้อนุมัติออร์เซอร์ดู (ORSERDU(R)) ซึ่งเป็นยาอีลาเซสแทรนท์ (elacestrant) เป็นยาชนิดเดียวในการรักษาผู้หญิงวัยหลังหมดประจำเดือนหรือผู้ชายที่เป็นโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิดตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจนเป็นบวกและตัวรับเอชอีอาร์ 2 เป็นลบ (ER+, HER2-) ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งมีการลุกลามของโรคหลังจากได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัดอย่างน้อยหนึ่งรายการ รวมถึงยายับยั้ง CDK4/6

คณะกรรมาธิการยุโรป (EC) จะพิจารณาข้อคิดเห็นดังกล่าวจาก CHMP โดยคณะกรรมาธิการยุโรปมีอำนาจในการอนุญาตให้วางจำหน่ายเวชภัณฑ์สำหรับมนุษย์ทั่วทั้งสหภาพยุโรป (EU) ซึ่งหากได้รับการอนุมัติแล้ว สเต็มไลน์และบริษัทในเครือจะเป็นผู้จัดจำหน่ายผลิตภัณฑ์นี้ในยุโรป ออร์เซอร์ดูจะเป็นเทคนิครักษาตัวแรกและตัวเดียวในการรักษาเนื้องอกแบบ ER+, HER2- ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 โดยการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 เป็นการกลายพันธุ์ที่เป็นผลจากการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัด และพบในสัดส่วนสูงสุด 40% ของผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิด ER+, HER2- และเป็นปัจจัยขับเคลื่อนที่เป็นที่รับรู้ของการดื้อต่อการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัดตามมาตรฐานทั่วไป และนับจนถึงวันนี้ เนื้องอกที่มีการกลายพันธุ์ในลักษณะนี้รักษาได้ยาก

"ผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายต้องการตัวเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพและทนได้ โดยหากได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปแล้ว ออร์เซอร์ดูอาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์แรกที่อนุญาตให้ใช้รักษามะเร็งเต้านมระยะลุกลามชนิด ER+, HER2- ที่มีการกลายพันธุ์ของ ESR1 ซึ่งเป็นปัจจัยขับเคลื่อนที่ส่งผลให้เกิดการดื้อต่อการรักษาในผู้ป่วยมากถึง 40% เมื่อรักษามะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายครั้งที่สอง หากได้รับการอนุมัติแล้ว ออร์เซอร์ดูยังจะเป็นวิธีการรักษาที่สะดวกสบายเพราะเป็นยาชนิดรับประทาน" คุณเอลซิน บาร์เคอร์ เออร์กัน (Elcin Barker Ergun) ซีอีโอของเมนารินี กรุ๊ป กล่าว "เราภูมิใจที่ได้รับข้อคิดเห็นเชิงบวกจากคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นความมุ่งมั่นของเราในการพัฒนาโซลูชันใหม่ ๆ เพื่อตอบสนองความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบรับในการรักษาโรคมะเร็ง และทำให้เราเข้าใกล้อีกก้าวหนึ่งในการมอบทางเลือกใหม่ที่สำคัญแก่ผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายชนิด ER+, HER2- ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1"

ข้อคิดเห็นเชิงบวกที่ CHMP ประเมินไว้ให้กับออร์เซอร์ดูนั้น ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลจากการทดลองโครงการ EMERALD ระยะที่ 3 ซึ่งปรากฎให้เห็นอัตราการรอดชีวิตโดยโรคสงบ (PFS) ที่มีนัยสำคัญทางสถิติในกลุ่มที่ใช้ยาอีลาเซสแทรนท์ เทียบกับการรักษาตามมาตรฐาน (SOC) ซึ่งเป็นการรักษาด้วยฮอร์โมนที่ได้รับการอนุมัติและผู้วิจัยเลือกไว้แล้ว ผลลัพธ์หลักของการทดลองคืออัตราการอยู่รอดโดยโรคสงบในผู้ป่วยทั้งหมดและในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งในกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 นั้น อีลาเซสแทรนท์มีค่ามัธยฐานของการอยู่รอดโดยโรคสงบ 3.8 เดือน เทียบกับ 1.9 เดือนในการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป และมีความเสี่ยงของการลุกลามหรือการเสียชีวิตลดลง 45% (อัตราส่วนอันตราย (HR) การอยู่รอดโดยโรคสงบ=0.55, ช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95%: 0.39, 0.77) เมื่อเทียบกับการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป

การวิเคราะห์กลุ่มย่อยก่อนหน้านี้ของผลการอยู่รอดโดยโรคสงบของโครงการ EMERALD ซึ่งนำเสนอในงานประชุมมะเร็งเต้านมแซนแอนโทนีโอ (San Antonio Breast Cancer Symposium หรือ SABCS) ประจำปี 2565 บ่งชี้ว่าระยะเวลาการใช้ยายับยั้ง CDK4/6 ก่อนหน้านั้น มีความสัมพันธ์ในเชิงบวกกับอัตราการอยู่รอดโดยโรคสงบที่นานกว่าในการรักษาด้วยอีลาเซสแทรนท์ แต่ไม่เป็นเช่นนั้นในการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป สำหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยยายับยั้ง CDK4/6 เป็นเวลามากกว่าหรือเท่ากับ 12 เดือนก่อนการสุ่มแบ่งกลุ่มตัวอย่างในโครงการ EMERALD นั้น อีลาเซสแทรนท์มีค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยโรคสงบที่ 8.6 เดือน เทียบกับ 1.9 เดือนในการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป และมีการลดลง 59% ของความเสี่ยงของการลุกลามหรือการเสียชีวิต (อัตราส่วนอันตราย (HR)=0.41 ช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95%: 0.26-0.63)[3]

"ในฐานะแพทย์รายหนึ่งที่มีความเชี่ยวชาญด้านมะเร็ง เป็นที่น่าสังเกตว่าเรากำลังจะมีตัวเลือกการรักษาตัวแรกสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายแบบ ER+, HER2- ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยระยะแพร่กระจายมากถึง 40%" ดร.นพ. จูเซปเป คูริเกลียโน (Giuseppe Curigliano) ศาสตราจารย์สาขามะเร็งวิทยาประจำมหาวิทยาลัยมิลาโน และหัวหน้าแผนกพัฒนายาขั้นต้น สถาบันเนื้องอกวิทยาแห่งยุโรป ในสังกัดสถาบันวิทยาศาสตร์เพื่อการวิจัย การรักษาในโรงพยาบาล และการดูแลสุขภาพ (IRCCS) ประเทศอิตาลี กล่าว "อีลาเซสแทรนท์ได้แสดงให้เห็นประสิทธิภาพและระดับความปลอดภัยที่จัดการได้ โดยเน้นย้ำถึงประโยชน์ที่เทคนิคการรักษานี้อาจนำมาสู่ผู้ป่วยที่เราดูแล และต่อแวดวงเนื้องอกวิทยา"

ข้อมูลความปลอดภัยสอดคล้องกับผลลัพธ์ที่รายงานก่อนหน้านี้ โดยอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่พบในผู้ป่วยมากกว่าหรือเท่ากับ 1% ได้แก่ อาการคลื่นไส้ หายใจลำบาก และภาวะลิ่มเลือดอุดตัน (หลอดเลือดดำ) อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (มากกว่าหรือเท่ากับ 10%) เมื่อรักษาด้วยออร์เซอร์ดู ได้แก่ คลื่นไส้ ไตรกลีเซอไรด์เพิ่มขึ้น คอเลสเตอรอลเพิ่มขึ้น อาเจียน อ่อนเพลีย อาหารไม่ย่อย ท้องเสีย แคลเซียมลดลง ปวดหลัง ครีอะตินีนเพิ่มขึ้น ปวดข้อ โซเดียมลดลง ท้องผูก ปวดศีรษา ร้อนวูบวาบ ปวดท้อง โลหิตจาง โพแทสเซียมลดลง และอะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น ส่วนอาการไม่พึงประสงค์ระดับมากกว่าหรือเท่ากับ 3 (มากกว่าหรือเท่ากับ 2%) ที่พบบ่อยที่สุดเมื่อรักษาด้วยอีลาเซสแทรนท์ ได้แก่ คลื่นไส้ (2.7%) AST เพิ่มขึ้น (2.7%) ALT เพิ่มขึ้น (2.3%) โลหิตจาง (2%) ปวดหลัง (2%) และปวดกระดูก (2%)

เกี่ยวกับโครงการศึกษา EMERALD เฟส 3 (NCT03778931)

โครงการทดลอง EMERALD เฟส 3 เป็นการศึกษาแบบสุ่ม ไม่ปกปิดข้อมูล และมีกลุ่มควบคุมโดยใช้ยาที่มีฤทธิ์ เพื่อประเมินยาอีลาเซสแทรนท์ในฐานะยาทางเลือกลำดับสองหรือสามในการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิด ER+/HER2- การทดลองนี้มีผู้ป่วยเข้าร่วม 478 คน โดยเป็นผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วยยาฮอร์โมนบำบัดหนึ่งหรือสองรายการ รวมถึงยายับยั้ง CDK4/6 ผู้ป่วยที่เข้าร่วมการทดลองถูกสุ่มให้รับยาอีลาเซสแทรนท์หรือยาฮอร์โมนตัวอื่นที่ผู้วิจัยเลือกไว้ ทั้งนี้ ผลลัพธ์หลักของการทดลองคืออัตราการอยู่รอดโดยโรคสงบ (PFS) ในผู้ป่วยทั้งหมดและในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีนตัวรับเอสโตรเจน 1 (ESR1) อีลาเซสแทรนท์มีค่ามัธยฐานของการอยู่รอดโดยโรคสงบ 3.8 เดือน เทียบกับ 1.9 เดือนในการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป และมีความเสี่ยงของการลุกลามหรือการเสียชีวิตลดลง 45% (อัตราส่วนอันตราย (HR) การอยู่รอดโดยโรคสงบ=0.55, ช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95%: 0.39, 0.77) เมื่อเทียบกับการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป

นอกจากนี้ ยาอีลาเซสแทรนท์ยังอยู่ระหว่างการศึกษาวิจัยในโครงการทดลองทางคลินิกหลายรายการในโรคมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจาย ทั้งแบบเป็นยาตัวเดียวและร่วมกับยารักษาตัวอื่น ๆ ประกอบด้วย โครงการ ELEVATE (NCT05563220) ELECTRA (NCT05386108) และ ELCIN (NCT05596409) นอกจากนี้ยาอีลาเซสแทรนท์ยังจะได้รับการประเมินในโรคมะเร็งเต้านมระยะแรกเริ่มด้วย

เมนารินี กรุ๊ป ได้รับใบอนุญาตการใช้สิทธิระดับโลกสำหรับอีลาเซสแทรนท์เมื่อเดือนกรกฎาคม 2563 จากเรเดียส เฮลธ์ อิงค์ (Radius Health, Inc.) ขณะนี้เมนารินี กรุ๊ป เป็นผู้รับผิดชอบอย่างสมบูรณ์สำหรับการขึ้นทะเบียน การดำเนินการเชิงพาณิชย์ และกิจกรรมการพัฒนาขั้นต่อ ๆ ไปสำหรับอีลาเซสแทรนท์ทั่วโลก

เกี่ยวกับเมนารินี กรุ๊ป

เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) คือบริษัทยาและการวินิจฉัยชั้นนำระดับโลกซึ่งมียอดขายกว่า 4.4 พันล้านดอลลาร์ และมีพนักงานกว่า 17,000 คน เมนารินีมุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยชุดผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหัวใจ โรคมะเร็ง โรคปอด โรคระบบทางเดินอาหาร โรคติดเชื้อ โรคเบาหวาน การอักเสบ และยาแก้ปวด ด้วยฐานการผลิต 18 แห่งพร้อมศูนย์วิจัยและพัฒนาอีก 9 แห่ง ผลิตภัณฑ์ของเมนารินีจึงมีวางจำหน่ายใน 140 ประเทศทั่วโลก รับชมข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.menarini.com

เกี่ยวกับสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์

สเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) ในเครือเมนารินี กรุ๊ป เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระยะพาณิชย์ ซึ่งมุ่งพัฒนาและจัดจำหน่ายแนวทางรักษามะเร็งแบบใหม่ ๆ สเต็มไลน์เป็นผู้จัดจำหน่ายออร์เซอร์ดู (ORSERDU(R)) (ยาอีลาเซสแทรนท์ (elacestrant)) ในสหรัฐ ซึ่งเป็นฮอร์โมนบำบัดโมเลกุลเล็กชนิดรับประทาน เพื่อรักษาผู้หญิงวัยหลังหมดประจำเดือนหรือผู้ชายวัยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิดตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจนเป็นบวกและตัวรับตัวรับโกรทแฟคเตอร์ที่ผิวหนังชั้นนอกของมนุษย์ 2 เป็นลบ (ER+/HER2-) ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งมีการลุกลามของโรคหลังจากได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัดอย่างน้อยหนึ่งรายการ สเต็มไลน์ยังวางจำหน่ายเอลซอนริส (ELZONRIS(R)) (tagraxofusp-erzs) เทคนิครักษาแบบใหม่ที่พุ่งเป้าไปที่ CD123 เพื่อรักษาผู้ป่วยมะเร็งทางโลหิตวิทยาที่รุนแรงอย่างมะเร็งเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) ทั้งในสหรัฐและยุโรป โดยเป็นเทคนิครักษาหนึ่งเดียวที่ได้รับการอนุมัติเพื่อใช้รักษา BPDCN ในสหรัฐและยุโรป นอกจากนี้ สเต็มไลน์ยังวางจำหน่ายเน็กซ์โพวิโอ (Nexpovio(R)) ในยุโรป ซึ่งเป็นยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (XPO1) เพื่อรักษาโรคมัลติเพิลมัยอิโลมา ทั้งนี้ สเต็มไลน์มีผลิตภัณฑ์เชิงคลินิกประเภทโมเลกุลขนาดเล็กและยาชีววัตถุที่อยู่ระหว่างการพัฒนามากมายหลายระดับ เพื่อใช้รักษามะเร็งก้อนและมะเร็งทางระบบเม็ดเลือด

? Decision Resource Group / Clarivate Breast Cancer Landscape / Epidemiology - June 14, 2023

? International Agency for Research on Cancer, World Health Organization - Globocan - 2020

? Bardia et al. EMERALD phase 3 trial of elacestrant versus standard of care endocrine therapy in patients with ER+/HER2- metastatic breast cancer: Updated results by duration of prior CDK4/6i in metastatic setting. SABCS 2022. GS3-01

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1958938/MENARINI_GROUP_Logo.jpg