องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปเปลี่ยนรูปแบบการประเมินยาเลนิโอลิซิบสู่การประเมินตามกรอบเวลามาตรฐาน จากเดิมที่เป็นการประเมินแบบเร็ว

ฟาร์มิ่งกรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (Committee for Human Medicinal Products หรือ CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) ได้ตัดสินใจเปลี่ยนรูปแบบการประเมินยาเลนิโอลิซิบ(leniolisib) สู่การประเมินตามกรอบเวลามาตรฐาน ทั้งนี้ ยาเลนิโอลิซิบเป็นยายับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (Phosphoinositide 3-kinase Delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน สำหรับใช้รักษาโรคAPDSหรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป

ฟาร์มิ่งได้รับชุดคำถามจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป ซึ่งรวมถึงคำขอให้ส่งข้อมูลล่าสุดจากการศึกษาต่อเนื่องระยะยาวที่กำลังดำเนินอยู่ ที่รวบรวมหลังจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลในคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาฉบับดั้งเดิม ทั้งนี้ เมื่อพิจารณาจากกรอบเวลาการตอบกลับของเราฟาร์มิ่งคาดว่าคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์จะออกความเห็นเกี่ยวกับคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบในช่วงครึ่งหลังของปี 2566

ซิจเมิน เดอ วรีส (Sijmen de Vries) ซีอีโอของฟาร์มิ่งกล่าวว่า

"เรายังคงทำงานร่วมกับองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปผ่านกระบวนการตรวจสอบคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยา และยังคงมุ่งมั่นในการขออนุมัติยาเลนิโอลิซิบตามกฎระเบียบของกลุ่มประเทศเขตเศรษฐกิจยุโรป ส่วนในสหรัฐอเมริกานั้น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) กำลังดำเนินการประเมินยากรณีเร่งด่วน (Priority Review)สำหรับยาเลนิโอลิซิบซึ่งมีการยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) และได้กำหนดวันตัดสินใจว่าจะอนุมัติหรือไม่อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (PDUFA) ในวันที่ 29 มีนาคม 2566 เรายังคงมุ่งมั่นผลักดันให้ยาเลนิโอลิซิบได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ และนำยาเลนิโอลิซิบไปสู่ผู้ป่วยโรคAPDSทั่วโลก"

ทั้งนี้ เมื่อเดือนสิงหาคม 2565 องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปได้รับเรื่องเพื่อทำการประเมินแบบเร็ว (Accelerated Assessment) ต่อมาในเดือนตุลาคม 2565ก็ได้รับรองคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบซึ่งนำไปสู่การประเมินทางวิทยาศาสตร์ภายใต้เงื่อนไขการประเมินแบบเร็วโดยคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ โดยการยื่นคำขอดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเชิงบวกของยาเลนิโอลิซิบจากการทดลองระยะที่ 2/3 ที่ประกาศไปเมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อ นั่นคือ ขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงและสัดส่วนของ na?ve B cell เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยโรคAPDSและยังพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี นอกจากนั้นยังมีข้อมูลสนับสนุนจากการทดลองทางคลินิกแบบเปิดระยะยาวในการรักษาผู้ป่วยโรคAPDSด้วยยาเลนิโอลิซิบ

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)

APDSเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2],[3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[2],[4] โรคAPDSมีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[5],[6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรคAPDSจึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[7] เนื่องจากAPDSเป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ

เลนิโอลิซิบ(Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ เช่น โรคAPDSจนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยโรคAPDSเข้าร่วมการทดลอง

เกี่ยวกับฟาร์มิ่งกรุ๊ป เอ็น.วี.

ฟาร์มิ่งกรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิตฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก

ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่www.pharming.comและติดตามเราได้ทางลิงด์อิน

ข้อความคาดการณ์อนาคต

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์อนาคตที่อ้างอิงการคาดการณ์และสมมติฐานในปัจจุบันของทีมผู้บริหาร โดยมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ ผลการดำเนินงาน หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงมีความแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือกล่าวเป็นนัยในข้อความคาดการณ์อนาคต ข้อความคาดการณ์อนาคตมักมีการใช้คำหรือวลีต่าง ๆ เช่น "ตั้งเป้า" "จุดมุ่งหมาย" "คาดการณ์" "เชื่อว่า" "อาจจะ" "ประมาณการ" "คาดว่า" "เป้าหมาย" "ตั้งใจ" "อาจ" "หมุดหมาย" "วัตถุประสงค์" "แนวโน้ม" "วางแผน" "น่าจะ" "แผนงาน" "ความเสี่ยง" "กำหนดการ" "แสวงหา" "ควรจะ" "จุดมุ่งหมาย" "จะ" และคำหรือวลีอื่น ๆ ที่มีความหมายคล้ายคลึงกัน ยกตัวอย่างข้อความคาดการณ์อนาคต เช่น ข้อความเกี่ยวกับกรอบเวลาและความก้าวหน้าในการศึกษาระยะก่อนคลินิกของฟาร์มิ่งและการทดลองทางคลินิกของผลิตภัณฑ์, แนวโน้มทางคลินิกและพาณิชย์ของฟาร์มิ่งและความคาดหวังของฟาร์มิ่งเกี่ยวกับข้อกำหนดเรื่องเงินทุนหมุนเวียนและทรัพยากรเงินสดที่วางแผนไว้ ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ขอบข่าย ความคืบหน้า และการขยับขยายการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ในเรื่องต้นทุนจากการดำเนินการดังกล่าว ไปจนถึงความก้าวหน้าทางคลินิก วิทยาศาสตร์ ระเบียบกำกับดูแล และเทคนิค ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ มีการระบุไว้ในรายงานประจำปี 2564 ของฟาร์มิ่งและรายงานประจำปีบน Form 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุด ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2564 ซึ่งยื่นให้คณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐแล้ว โดยเหตุการณ์ที่กล่าวถึงในข้อความคาดการณ์อนาคตเหล่านี้อาจไม่เกิดขึ้น และผลการดำเนินงานจริงของฟาร์มิ่งอาจแตกต่างไปอย่างมากจากที่คาดการณ์หรือระบุเป็นนัยไว้ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์อนาคตทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีคุณสมบัติครบถ้วนโดยชัดแจ้งด้วยข้อความเตือนที่ปรากฏหรืออ้างถึงในส่วนนี้ ผู้อ่านไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์อนาคตมากเกินไป เพราะข้อความคาดการณ์อนาคตให้ข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และจัดทำขึ้นโดยอิงกับข้อมูลที่ฟาร์มิ่งมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่ฟาร์มิ่งไม่มีพันธะผูกพันในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์อนาคต

ข้อมูลภายใน

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยข้อมูลที่มีคุณสมบัติหรืออาจมีคุณสมบัติเป็นข้อมูลภายใน ตามความหมายของมาตรา 7(1) ของระเบียบว่าด้วยการละเมิดตลาดของสหภาพยุโรป

อ้างอิง

1. Rao VK, et al. Blood. 2022.https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.

2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

ติดต่อสอบถามข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่

ฟาร์มิ่งกรุ๊ป (Pharming Group) เมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์

ไมเคิล เลวิทัน (Michael Levitan) รองประธานฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร

โทร: +1 (908) 705 1696

เฮเทอร์ โรเบิร์ตสัน (Heather Robertson) ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร

อีเมล:investor@pharming.com

เอฟทีไอ คอนซัลติง (FTI Consulting) กรุงลอนดอน สหราชอาณาจักร

วิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิตเชลล์ (Victoria Foster Mitchell) / อเล็กซ์ ชอว์ (Alex Shaw) / เอมี เบิร์น (Amy Byrne)

โทร: +44 203 727 1000

ไลฟ์สปริง ไลฟ์ ไซเอนเซส คอมมิวนิเคชัน (LifeSpring Life Sciences Communication) กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์

ลีออน เมเลนส์ (Leon Melens)

โทร: +31 6 53 81 64 27

อีเมล:pharming@lifespring.nl

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหรัฐอเมริกา

อีธาน เมเทเลนิส (Ethan Metelenis)

อีเมล:Ethan.Metelenis@precisionvh.com

โทร: +1 (917) 882 9038

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหภาพยุโรป

แดน เคลีย์ (Dan Caley)

อีเมล:Dan.caley@aprilsix.com

โทร: +44 (0) 787 546 8942

โลโก้ -https://mma.prnewswire.com/media/2003587/Pharming_Group_Logo.jpg