การได้รับการประเมินแบบเร็วจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปจะช่วยลดเวลาในการประเมินยาเลนิโอลิซิบจาก 210 วันตามมาตรฐาน เหลือเพียง 150 วัน

ฟาร์มิ่งจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาเลนิโอลิซิบในช่วงครึ่งหลังของปี 2565 นี้

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (Committee for Medicinal Products for Human Use หรือ CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) จะทำการประเมินยาเลนิโอลิซิบ (leniolisib) แบบเร็ว เพื่อเร่งการขึ้นทะเบียนยา ทั้งนี้ ยาเลนิโอลิซิบได้รับการศึกษาวิจัยเพื่อใช้รักษาโรค APDS หรือแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (activated PI3K delta) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องขั้นต้นชนิดหายาก โดยศึกษาในผู้ใหญ่และวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปในกลุ่มประเทศเขตเศรษฐกิจยุโรป และฟาร์มิ่งตั้งเป้าว่าจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาเลนิโอลิซิบต่อองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปในเดือนตุลาคม 2565

การประเมินแบบเร็ว (Accelerated assessment) ช่วยลดเวลาที่ CHMP ใช้ในการพิจารณาเพื่อขึ้นทะเบียนยาจาก 210 วัน เหลือเพียง 150 วัน โดยเมื่อมีผู้ยื่นเรื่องมา องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปจะรับเรื่องเพื่อทำการประเมินแบบเร็วหากเห็นว่ายาตัวนั้นมีประโยชน์ต่อการสาธารณสุขและการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโรค

พัฒนาการทางคลินิกของยาเลนิโอลิซิบเห็นได้จากข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2/3 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อในผู้ป่วยกลุ่มเป้าหมาย นั่นคือ ต่อมน้ำเหลืองมีขนาดลดลง และมีการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่อง การบรรลุผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพหลักแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางคลินิกของยาเลนิโอลิซิบเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยในรอยโรคต่อมน้ำเหลืองที่เป็นตัวชี้วัด พบว่าค่าเฉลี่ย log10 ของขนาดเส้นผ่านศูนย์กลางลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p=0.0012) และมีการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่องให้เข้าสู่สภาพปกติ โดยมีหลักฐานคือสัดส่วนของ na?ve B cell ที่เพิ่มขึ้นจากค่าพื้นฐาน (p<0.0001) ทั้งนี้ ขนาดรอยโรคต่อมน้ำเหลืองที่ลดลงและสัดส่วน na?ve B cell ที่เพิ่มขึ้นเช่นนี้มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อผู้ป่วย เพราะแสดงให้เห็นว่าสารบ่งชี้โรค APDS ลดลง

ในการศึกษาดังกล่าวยังพบด้วยว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ขณะที่เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เพียงเล็กน้อยทั้งสองกลุ่มทดลอง และไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่นำไปสู่การยุติการรักษา นอกจากนั้นยังไม่มีการเสียชีวิต และการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในกลุ่มที่ได้รับยาเลนิโอลิซิบก็ต่ำกว่าในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ต้องสงสัยว่าสัมพันธ์กับยาที่ใช้ในการศึกษานี้

คุณอนุรัก เรลาน (Anurag Relan) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า

"การที่ยาเลนิโอลิซิบได้รับการประเมินแบบเร็วตอกย้ำถึงความจำเป็นเร่งด่วนในการตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโรค APDS ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และยาเลนิโอลิซิบมีแนวโน้มว่าจะเป็นยาตัวแรกที่ผ่านการรับรองสำหรับใช้รักษาโรคหายากนี้ ความเคลื่อนไหวล่าสุดนี้เป็นหมุดหมายสำคัญของผู้ป่วยโรค APDS และบริษัทฟาร์มิ่ง โดยต่อยอดมาจากข้อมูลเชิงบวกของการทดลองระยะที่ 2/3 ซึ่งเรารายงานเป็นครั้งแรกเมื่อเดือนกุมภาพันธ์ 2565 ทั้งนี้ เรายังคงให้ความสำคัญกับการผลักดันยาเลนิโอลิซิบให้ผ่านกระบวนการพิจารณา โดยเราจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาในเดือนตุลาคมนี้ เราต้องการช่วยให้นักภูมิคุ้มกันวิทยา นักโลหิตวิทยา และผู้ป่วยในยุโรปเข้าถึงยาใหม่ที่มีความสำคัญตัวนี้"

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)

APDS เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน และยังเป็นที่รู้จักกันในชื่อ PASLI โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[1],[2] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[1],[3] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[4],[5] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[6] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[4]-[7] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ

เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) โดยเฉพาะ และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง

เกี่ยวกับฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี.

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.pharming.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงกรอบเวลาและความคืบหน้าในการศึกษาระยะก่อนคลินิกและการทดลองทางคลินิกของฟาร์มิ่ง เพื่อศึกษาผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนา โอกาสทางคลินิกและการค้าของฟาร์มิ่ง ศักยภาพของฟาร์มิ่งในการเอาชนะปัญหาท้าทายต่าง ๆ อันเป็นผลจากการระบาดของโรคโควิด-19 ที่กระทบต่อการทำธุรกิจ และความคาดหวังของฟาร์มิ่งเกี่ยวกับข้อกำหนดเรื่องเงินทุนหมุนเวียนและทรัพยากรเงินสดที่วางแผนไว้ ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ขอบข่าย ความคืบหน้า และการขยับขยายการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ในเรื่องต้นทุนจากการดำเนินการดังกล่าว ไปจนถึงความก้าวหน้าทางคลินิก วิทยาศาสตร์ ระเบียบกำกับดูแล และเทคนิค ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ มีการระบุไว้ในรายงานประจำปี 2564 ของฟาร์มิ่ง และรายงานประจำปีบน Form 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุด ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2564 ซึ่งยื่นให้คณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐแล้ว โดยเหตุการณ์ที่กล่าวถึงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อาจไม่เกิดขึ้น และผลการดำเนินงานจริงของฟาร์มิ่งอาจแตกต่างไปอย่างมากจากที่คาดการณ์หรือระบุเป็นนัยไว้ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้านั้นให้ข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และจัดทำขึ้นโดยอิงกับข้อมูลที่ฟาร์มิ่งมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่

ข้อมูลภายใน

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยข้อมูลที่มีคุณสมบัติหรืออาจมีคุณสมบัติเป็นข้อมูลภายใน ตามความหมายของมาตรา 7(1) ของระเบียบว่าด้วยการละเมิดตลาดของสหภาพยุโรป

อ้างอิง

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg