ผลการติดตามระยะ 9 เดือนแสดงให้เห็นว่าคะแนน Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) ปรับดีขึ้นจากค่าเริ่มต้นเฉลี่ย +0.64 คะแนน เมื่อเทียบกับการแย่ลงตามธรรมชาติที่คาดการณ์ไว้ในผู้ป่วยที่มีอาการ ซึ่งอยู่ที่ -0.73 คะแนนในช่วง 9 เดือน อ้างอิงจากการถ่วงน้ำหนักด้วยคะแนน propensity score

Skyhawk ยังประกาศว่าการทดลองระยะที่ 2/3 FALCON-HD ของ SKY-0515 ได้ขยายการดำเนินการไปทั่วโลก และขณะนี้ได้ให้ยากับผู้ป่วยแล้วมากกว่า 90 ราย

บอสตัน, 27 มกราคม 2569 /PRNewswire/ — Skyhawk Therapeutics, Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่พัฒนาการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบใหม่เพื่อปรับเป้าหมาย RNA ที่สำคัญ ประกาศผลเชิงบวกจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลระยะ 9 เดือนของการรักษาเชิงทดลอง SKY-0515 สำหรับโรค Huntington (HD)

Skyhawk Therapeutics, Inc.

การรักษาด้วย SKY-0515 ส่งผลให้ระดับโปรตีน mHTT ในเลือดลดลงแบบขึ้นกับขนาดยา โดยลดลง 62% ที่ขนาดยา 9 มก. และทำให้ระดับ PMS1 mRNA ลดลงแบบขึ้นกับขนาดยา 26% ทั้งนี้ PMS1 เป็นตัวขับเคลื่อนสำคัญของการขยายตัวของ CAG repeat ในเซลล์ร่างกายและพยาธิสภาพของโรค Huntington นอกจากนี้ SKY-0515 ยังแสดงให้เห็นถึงการกระจายตัวเข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางได้อย่างยอดเยี่ยม และโดยรวมมีความปลอดภัยและทนต่อยาได้ดี

ในช่วง 3, 6 และ 9 เดือน ผู้ป่วยที่ได้รับ SKY-0515 ในกลุ่มผู้ป่วย Part C ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 แสดงให้เห็นว่าคะแนน cUHDRS เฉลี่ยดีขึ้นจากค่าเริ่มต้น โดยในการวิเคราะห์แบบรวมกลุ่ม ณ ระยะ 9 เดือน พบว่าคะแนนดีขึ้น +0.64 คะแนน เมื่อเทียบกับการคาดการณ์ว่าคะแนน cUHDRS ของผู้ป่วยที่มีอาการจะลดลง -0.73 คะแนนในช่วงเวลาเดียวกัน อ้างอิงจากข้อมูล Enroll-HD และ TRACK-HD ผ่านการถ่วงน้ำหนักด้วยคะแนน propensity score

"ผมรู้สึกดีใจเป็นอย่างมากที่ข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิผลเบื้องต้นของ SKY-0515 จากการทดลองระยะที่ 1 Part C ในผู้ป่วย ได้แสดงให้เห็นถึงการเบี่ยงเบนของคะแนน cUHDRS จากการเสื่อมถอยตามธรรมชาติของโรคอย่างชัดเจนในการวิเคราะห์ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าในช่วง 3, 6 และ 9 เดือน" Ed Wild ศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยา จาก University College London กล่าว "SKY-0515 ยังคงแสดงศักยภาพในการลดระดับโปรตีน mHTT ได้มากที่สุดเมื่อเทียบกับการรักษาใด ๆ ที่เคยทดสอบในผู้ป่วยจนถึงปัจจุบัน พร้อมด้วยข้อมูลทางคลินิกและตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ยืนยันว่าผู้ป่วยทนต่อยาได้ดีในทุกขนาดยาที่ทดสอบ ความสามารถของ SKY-0515 ในการลดทั้ง mHTT และ PMS1 เป็นการผสานกลไกที่ทรงพลังในการรักษาโรค Huntington ผ่านกลไกก่อโรคหลักสองประการ แม้ผลจากการทดลองแบบเปิดนี้ยังต้องได้รับการยืนยันจากการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอก FALCON-HD ที่กำลังดำเนินอยู่ แต่ข้อมูลดังกล่าวก่อให้เกิดความคาดหวังถึงผลลัพธ์เชิงบวกต่อผู้ที่ใช้ชีวิตอยู่กับโรค Huntington ทั่วโลก ที่ซึ่งการรักษาด้วยยาลดระดับ huntingtin ที่สามารถรับประทานทางปากอย่าง SKY-0515 จะเป็นตัวพลิกเกมครั้งสำคัญอย่างแท้จริง"

"เป้าหมายของการศึกษาระยะที่ 1 ของเราคือการยืนยันความปลอดภัยและกิจกรรมของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ" Sergey Paushkin หัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Skyhawk Therapeutics กล่าว "ผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งอย่างต่อเนื่องของการตอบสนองด้านตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของ SKY-0515 จากการวิเคราะห์ข้อมูลระหว่างกาลระยะ 9 เดือน รวมถึงการปรับดีขึ้นของตัวชี้วัดที่อาจใช้เป็นจุดสิ้นสุดการศึกษาอย่าง cUHDRS เมื่อเทียบกับการแย่ลงของคะแนน cUHDRS ตามข้อมูลการดำเนินโรคตามธรรมชาติ ยิ่งตอกย้ำศักยภาพของ SKY-0515 ในการรักษาแบบปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคชั้นนำสำหรับโรค Huntington ข้อมูลระหว่างกาลเหล่านี้ถือเป็นหมุดหมายสำคัญของ SKY-0515 และสะท้อนถึงพลังของแพลตฟอร์ม Skyhawk ในการส่งมอบโมเลกุลขนาดเล็กแบบที่ดีที่สุดสำหรับโรคร้ายแรงที่ยังไม่มีการรักษาแบบปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคที่ได้รับการอนุมัติ"

โรค Huntington เป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม พบได้น้อย และนำไปสู่การเสียชีวิตในที่สุด โดยมีผู้ป่วยที่แสดงอาการมากกว่า 40,000 รายในสหรัฐอเมริกา และคาดว่ามีผู้ได้รับผลกระทบอีกหลายแสนรายทั่วโลก ปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติซึ่งสามารถชะลอหรือหยุดยั้งการดำเนินของโรคได้ ทั้งนี้ SKY-0515 เป็นโมเลกุลขนาดเล็กเชิงทดลองที่รับประทานทางปาก ซึ่งทำหน้าที่ปรับการทำงานของ RNA และพัฒนาขึ้นผ่านแพลตฟอร์มการปรับ RNA แบบใหม่ของบริษัทอย่าง SKYSTAR® โดย SKY-0515 สามารถลดระดับทั้งโปรตีน HTT และโปรตีน PMS1 ในเชิงการรักษา ทั้งนี้ PMS1 เป็นอีกหนึ่งตัวขับเคลื่อนสำคัญของการขยายตัวของ CAG repeat ในเซลล์ร่างกายและพยาธิสภาพของโรค Huntington และคาดว่าจะช่วยเสริมประโยชน์จากการลดระดับ HTT ที่ผิดปกติให้มีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น

Skyhawk ยังประกาศในวันนี้ว่า การทดลองระยะที่ 2/3 FALCON-HD ของ SKY-0515 ซึ่งเปิดดำเนินการอยู่ใน 12 ศูนย์ในออสเตรเลียและนิวซีแลนด์ ได้ขยายการทดลองไปทั่วโลก และขณะนี้ Skyhawk ได้ให้ยากับผู้ป่วย SKY-0515 แล้วมากกว่า 90 ราย

SKY-0515 เป็นยาตัวแรกของ Skyhawk ที่เข้าสู่การทดลองทางคลินิก

Skyhawk คาดว่าจะนำยากลุ่มโมเลกุลขนาดเล็กเพิ่มเติมเข้าสู่การทดลองทางคลินิก เพื่อรักษาโรคทางระบบประสาทที่พบได้ยากและยังไม่มีการรักษาที่สามารถปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคได้ ภายในสิ้นปี 2570

เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ SKY-0515

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ SKY-0515 เป็นการทดลองในมนุษย์เป็นครั้งแรก ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนต่อยา เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพลศาสตร์ของ SKY-0515 ในอาสาสมัครสุขภาพดีและผู้ที่เป็นโรค Huntington (HD) ระยะเริ่มต้น การทดลองแบ่งออกเป็น 3 ส่วน โดย Part A และ Part B ประเมิน SKY-0515 ในอาสาสมัครสุขภาพดี ส่วน Part C เป็นการศึกษาแบบอำพรางสองฝ่าย ควบคุมด้วยยาหลอกแบบขนาน ในผู้ป่วยโรค Huntington ระยะเริ่มต้น (HD-ISS ระยะที่ 1, 2 หรือระยะที่ 3 แบบไม่รุนแรง) โดยใช้ SKY-0515 สองระดับขนาดยาและยาหลอก เป็นระยะเวลา 84 วัน จากนั้นต่อด้วยการรักษาขยายเวลา 12 เดือน ซึ่งผู้เข้าร่วมทั้งหมดจะได้รับ SKY-0515 ขนาดต่ำหรือสูงในลักษณะอำพราง วัตถุประสงค์ของการศึกษาครอบคลุมการประเมินระดับโปรตีน HTT ที่ผิดปกติและ PMS1 mRNA โดยผู้ป่วยรายแรกใน Part C ได้รับยาในเดือนมกราคม 2568 และขณะนี้การรับสมัครผู้เข้าร่วมใน Phase 1C ได้เสร็จสิ้นแล้ว

เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2/3 FALCON-HD ของ SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334)เป็นการศึกษาทางคลินิก Phase 2/3 แบบสุ่ม อำพรางสองฝ่าย มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก และมีการไล่ระดับขนาดยา เพื่อประเมินคุณสมบัติทางเภสัชพลศาสตร์ ความปลอดภัย และประสิทธิผลของ SKY-0515 ในผู้เข้าร่วมการศึกษา 120 รายที่เป็นโรค Huntington (HD) ระยะที่ 2 และระยะที่ 3 ระยะเริ่มต้น ณ ศูนย์วิจัย 12 แห่งในออสเตรเลียและนิวซีแลนด์ และผู้เข้าร่วมอีก 400 รายที่เป็น HD ระยะที่ 2 และระยะที่ 3 ระยะเริ่มต้น ในมากกว่า 40 แห่งทั่วโลก ผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมจะได้รับ SKY-0515 ชนิดรับประทานวันละครั้ง ในหนึ่งในสามระดับขนาดยา หรือยาหลอก เป็นระยะเวลาการรักษาอย่างน้อย 12 เดือน การทดลองนี้มีเป้าหมายเพื่อประเมินศักยภาพของ SKY-0515 ในการปรับเปลี่ยนกระบวนการ RNA splicing และลดระดับโปรตีน mHTT และ PMS1 ซึ่งมีบทบาทสำคัญต่อพยาธิสภาพของโรค Huntington สามารถดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษา FALCON-HD รวมถึงรายชื่อศูนย์ที่เข้าร่วมและเกณฑ์คุณสมบัติของผู้ป่วยได้ที่ ClinicalTrials.gov และ www.FALCON-HD.com

เกี่ยวกับ Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่ใช้แพลตฟอร์มเฉพาะของบริษัท SKYSTAR® ในการค้นคว้าและพัฒนาการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กเพื่อปรับ RNA สำหรับโรคที่ยากต่อการรักษาที่สุดในโลก ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.skyhawktx.com

ข้อมูลติดต่อ Skyhawk
Maura McCarthy
หัวหน้าฝ่ายพัฒนาองค์กร
maura@skyhawktx.com

ภาพ - https://mma.prnasia.com/media2/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg?p=medium600

โลโก้ -  https://mma.prnasia.com/media2/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg?p=medium600